Ученые Стирают Дефекты Сердечных Заболеваний У Эмбрионов Человека

{h1}

Ученые сша использовали систему редактирования генов crispr / cas9 для изменения серьезных генетических дефектов у одноклеточных эмбрионов.

Примечание редактора: эта история была обновлена ​​2 августа в 5:00 вечера. Инопланетянин

Группа ученых из Орегона успешно модифицировала гены эмбрионов, используя CRISPR, инструмент для редактирования генов, который можно вырезать и вставить, чтобы исправить генетическую мутацию, которая, как известно, вызывает тип сердечного дефекта.

Эксперименты, которые были описаны сегодня (2 августа) в журнале Nature, были проведены биологом Шухратом Миталиповым и его коллегами из Орегонского университета здоровья и науки в Портленде. Миталипов проводил эксперименты на десятках одноклеточных эмбрионов, которые были отброшены до того, как они смогли продвинуться очень далеко в развитии, сообщает MIT Technology Review на прошлой неделе, когда результаты были изначально просочились. Это первый раз, когда ученые в Соединенных Штатах использовали этот подход для редактирования генов эмбрионов.

Вырезать и заменить

Система редактирования генов CRISPR / Cas9 - это простой метод «вырезать и заменить» для редактирования точных участков генома. CRISPRS - это длинные отрезки ДНК, которые распознаются молекулярными «ножницами», называемыми Cas9; вставив ДНК CRISPR рядом с ДНК-мишенью, ученые теоретически могут сказать Cas9 разрезать где-нибудь в геноме. Затем ученые могут поменять последовательность гена-заменителя на место пропущенной последовательности. Затем последовательность замены автоматически включается в геном с помощью естественных механизмов репарации ДНК.

В 2015 году группа в Китае использовала CRISPR для редактирования нескольких человеческих эмбрионов, у которых были серьезные дефекты, хотя ни одному из них не разрешалось беременность задолго до того, как их выбросили. Китайская техника привела к генетическим изменениям в некоторых, но не во всех клетках эмбрионов, и CRISPR иногда вырывал не то место в ДНК.

Значительное продвижение

Новые результаты являются значительным шагом вперед по сравнению с предыдущими усилиями. В новых экспериментах ученые устранили нецелевые эффекты CRISPR / cas9.

Команда использовала десятки эмбрионов, которые были созданы для экстракорпорального оплодотворения (ЭКО), используя сперму мужчин, у которых был тяжелый генетический дефект. Сперма содержала единственную копию гена MYBPC3, который создает риск внезапной смерти и сердечной недостаточности из-за утолщения сердечной мышцы, известного как гипертрофическая кардиомиопатия.

В новом эксперименте команда использовала Crispr / Cas9 для снятия ДНК в месте дефектного гена MYBPC3 в оплодотворенных яйцах. Большинство эмбрионов естественным образом восстанавливали разрыв в ДНК, заменяя нормальную версию гена, который возник в яйце. Около двух третей эмбрионов не содержали мутированную версию гена; и команда также исключила риск того, что некоторые, но не все клетки эмбрионов содержали отредактированные гены.

В общем, редактирование зародышевой линии - то есть спермы, яйцеклеток или эмбрионов - было спорным, потому что это означает постоянное изменение ДНК, которая передается из поколения в поколение. Некоторые ученые призвали запретить редактирование зародышевой линии, заявив, что такой подход невероятно рискован и этически сомнителен.

Тем не менее, в докладе Национальной академии наук, опубликованном ранее в этом году, предполагается, что редактирование эмбрионов может быть этичным в случае серьезных генетических заболеваний, предполагая, что риски могут быть смягчены.

Первоначально опубликовано на WordsSideKick.com.

Примечание редактора: эта статья была обновлена ​​и теперь содержит дополнительную информацию из недавно опубликованной журнальной статьи о технике.





RU.WordsSideKick.com
Все права защищены!
Перепечатка материалов разрешена только с простановкой активной ссылки на сайт RU.WordsSideKick.com

© 2005–2020 RU.WordsSideKick.com